Neue Behandlungschancen für seltene Nervenerkrankung SMA

Forschende des DZNE und der Technischen Universität Dresden sind neuen Methoden für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) auf der Spur. Um die seltene Nervenkrankheit besser zu verstehen, wurden bisher unerkannte Anomalien in der Embryonalentwicklung beobachtet – anhand laborgezüchteter Gewebekulturen.

Lähmungen und Muskelschwund sind die zwei vorherrschenden Symptome der spinalen Muskelatrophie, nachdem Nervenzellen im Rückenmark geschädigt werden. Das alles hängt mit einem durch SMA verursachten Gendefekt und einer daraus resultierenden Protein-Unterproduktion zusammen. Die Nervenzellen benötigen die „Survival of Motor Neuron-Proteine“ jedoch dringend, um ihre Funktion – die Steuerung von Bewegungen – auszuüben. Eine seit wenigen Jahren erprobte Gentherapie kann zwar Linderung verschaffen, ermöglicht bislang aber keine vollständige Heilung.

Um die Nervenkrankheit künftig effektiver behandeln zu können, richten Forschende des Deutschen Zentrums für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE) und der Technischen Universität Dresden (TUD) ihren Blick auf das Embryonalstadium. Denn es entstehen, so die Vermutung, bereits Fehlentwicklungen während der Heranbildung des Nervensystems. Dementsprechend könnten neue Therapieansätze darauf aufbauen und viel früher als bislang zum Einsatz kommen.

Um auf ausreichend Gewebeproben für etwaige Studienarbeiten zurückgreifen zu können, züchtete das Forschungsteam sogenannte Organoide im Labor. Das sind reiskorngroße Gewebeproben mit allen wesentlichen Merkmalen des Rückenmarks- und Muskelgewebe. So konnte das Team verschiedene Stadien genau unter die Lupe nehmen: „Die früheste Phase, die wir mit unserem Organoid-Modell nachbilden können, entspricht der eines menschlichen Embryos im Alter weniger Wochen“, erklärt Dr. Natalia Rodríguez-Muela, Forschungsgruppenleiterin am DZNE-Standort Dresden und am Zentrum für Regenerative Therapien Dresden (CRTD) der Technischen Universität Dresden.

Die zentrale Erkenntnis der Gewebeuntersuchungen: Eine gestörte Genregulation im Embryonalstadium könnte der Auslöser der Nervenkrankheit sein und daher für neue Behandlungsmethoden in den Fokus rücken. Diese würden dann schon während der frühen Schwangerschaft Anwendung finden. Noch wird fleißig weiter geforscht, um diese Erkenntnisse zu verifizieren. Neue Hoffnung also für alle Betroffenen – in Deutschland sind das rund 1.500 Menschen, die meist ab dem Kindesalter an SMA leiden.

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DZNE Pressemitteilung